确诊再生障碍性贫血（AA），必须做造血干细胞移植吗？很多再障患者及家属都有这样的疑问。其实，再障患者是否需要进行造血干细胞移植，主要取决于再障的类型、病情严重程度、有无合适的供者和患者的年龄等因素。

高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院何兰主任将围绕再障的类型、主要治疗手段为大家答疑解惑~

一、再生障碍性贫血的分型

再生障碍性贫血（AA）简称“再障”，是由多种病因导致的骨髓造血功能衰竭性疾病，以骨髓造血干细胞显著减少和外周血全血细胞减少为特征，以贫血、出血和感染为主要表现。根据疾病缓急和严重程度可以分型为：

1.按疾病缓急：

急性再障：起病急，病情重，一起病即表现为反复发热、严重贫血、反复出血。

慢性再障：起病缓慢，病情较轻，感染、贫血、出血症状不重，如不规范治疗也可加重。

2.按疾病严重程度：

重型再障：

（1）骨髓细胞增生程度<正常的25%；如≥正常的25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%。

（2）血常规需具备下列3项中的2项：中性粒细胞<0.5×109/L，血小板<20×109/L，网织红细胞绝对值<20×109/L或比例<1%；中性粒细胞<0.2×109/L为极重型。

非重型再障：未达重型再障诊断标准。分为输血依赖型和非输血依赖型，前者平均每8周至少有1次成分输血且输血依赖持续时间≥4个月，有向重型再障转化的风险。

二、再障的主要治疗方案

1.支持治疗

再生障碍性贫血患者大多会遇到血细胞计数下降等问题，当计数低于危险值时，可能会有出血、感染、贫血等症状，这时就会用到支持治疗（即“姑息治疗”）。

（1）发热：抗感染治疗。按“中性粒细胞减少伴发热”的治疗原则来处理；保护性隔离。

（2）贫血：输注红细胞。一般HGB<60g/L输注，如老年患者、代偿反应能力低、需氧量增加时指征可放宽为HGB≤80g/L。

（3）出血：输注血小板。存在血小板消耗危险因素者或重型再障，PLT<20×109/L输注；病情稳定者，PLT<10×109/L输注；避免外伤和剧烈活动。

注意：严重出血者不受上述标准限制。除非绝对需要，否则不主张接种疫苗。

好的支持治疗可以对患者尽最大程度的保护，但长期的治疗也会带来相应的副作用，如铁过载、产生血小板抗体、抗生素耐药等问题。

2.目标治疗：

重型/极重型再障：建议首选造血干细胞移植

依赖输血的非重型再障：可以选用抗胸腺/淋巴细胞免疫球蛋白联合环孢素治疗，如治疗6个月无效则按重型再障治疗。

不依赖输血的非重型再障：可以选用环孢素和促造血治疗（雄激素、粒细胞刺激因子、促红细胞生成素、促血小板生成素、复方皂矾丸等）。

三、什么情况下，选择造血干细胞移植治疗？

移植适应症：重型或极重型再障患者；免疫治疗无效；输血依赖。

移植前评估：排除继发因素；有无合并感染（细菌、真菌、病毒）；器官功能评估；铁过载评估；供者特异性HLA抗体等。

干细胞的来源：同胞供者；无关供者；单倍体供者；脐血。

移植时机选择：诊断明确，确定行移植治疗；找到合适的供者；尽可能控制病情（感染和脏器损害）；预期病情已不可控，尽早移植（挽救性移植）。

总结

造血干细胞移植治疗再障具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小的优势。对于重型和极重型再障患者有面临严重感染的风险，确诊后应尽早行HLA配型，在患者状态较好的情况下尽早移植，可最大程度减少移植的风险。此外，活动性感染并非移植的绝对禁忌症，移植后中性粒细胞重建快，可能是患者唯一生存希望。

随着移植技术提高，目前的TDH（半相合异基因造血干细胞移植T细胞清除术）移植方案对HLA相合度要求下降，供者选择增加，并能降低异基因移植术后GVHD和感染的发生，给患者带来更多希望！

 

温馨提示：由于患者个体存在差异，科普内容可供参考。请在科学认知的基础上与主管医生保持沟通，由主管医生评估并给予诊疗建议。

 

专家介绍

何兰

高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院副主任医师

毕业于中南大学湘雅医学院，从事临床工作18年，主要研究方向为儿童血液与肿瘤、自身免疫性疾病、造血干细胞移植、儿童急危重症的诊断与治疗。