高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院刘华颖主任团队的一项临床研究显示：CAR-T治疗后桥接TDH移植，在改善儿童复发/难治B急淋的无GVHD/无复发生存期方面，整体治疗效果显著。这一研究摘要也在2022年美国血液病年会（ASH2022）作为Poster进行了展示。

关于“CAR-T治疗后桥接TDH移植”具体进行了哪些探索？有怎样的特点及优势？安全性及有效性在临床中表现如何？我们邀请刘华颖主任针对这一研究进行了详细解读。

CAR-T治疗后桥接TDH移植，这项方案主要包含两大亮点：一是移植前采用CAR-T细胞免疫治疗；二是待白血病缓解后，进一步桥接TDH移植治疗。

尽管儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗效果很好，经规范化的化疗，5年的总体生存率（OS）可达90%以上，但仍有超过10%的儿童病人，是复发难治的类型。近几年随着免疫治疗的广泛开展和应用，尤其是CAR-T细胞免疫治疗通过靶点筛选，可使90%的R/R-ALL患儿获得再次缓解。但是目前仍缺乏相关数据证明CAR-T可“治愈”白血病，造血干细胞移植（HSCT）仍旧是目前血液系统疾病的唯一的“治愈”手段。

本项研究于2020年11月至2022年6月期间共入组了26例R/R-ALL患儿，研究结果表明：

①患儿接受TDH移植后，无患者接受任何移植后GVHD预防治疗，这意味着患者后期不需要使用免疫抑制药物，在提高患者生存质量的同时还能有效降低治疗费用和缩短随访周期。

②随访期间，所有患儿均未出现III/IV级急性移植物抗宿主病（aGVHD），仅有3例患儿出现轻度aGVHD，主要表现为单纯皮肤排异反应，且经过相应治疗后可在短期内得到有效控制。值得注意的是，至随访期间还没有患者发展为慢性GVHD。

③R/R-ALL患儿移植后的复发问题一直是关注重点，本项研究中没有一例患者出现血液学复发。

 

刘华颖主任解读

我们的研究结果显示，患儿移植相关的并发症发病率较低，①、如并发症中最常见的感染，采用新移植方案的患者细胞植入早、在仓时间缩短，其感染风险可有效降低；②、患者移植后出血风险也明显降低，患儿血小板植入时间较早，血小板植入中位时间为9天，最早6天即可发挥疗效。③、即使在血小板未植入之前，观察到患儿对血小板输注次数也显著减少，这提示对血制品需求降低，可有效减少临床用血需求。

在有效性方面，26例接受移植的患者中，有25例患者实现了最终植入。在分析移植后复发情况时，发现所有患者均未出现复发，复发的累积发生率为0%。其直至随访结束，还没有患者发展为慢性GVHD。这些数据表明，CAR-T细胞治疗后桥接TDH移植是R/R-ALL患儿的不错的治疗选择，因其具有更好的无GVHD/无复发生存期（GRFS）。

*本文转载整理自Htology血液前沿。

 

专家介绍

刘华颖

高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院

血液病数字诊疗专委会第一届委员会委员

中国女医师协会第一届靶向专业委员会委员

广东省精准医学应用学会自身免疫病分会委员

广东省地中海贫血防治协会地贫治疗专业委员会委员

广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会第一届青年委员会委员

广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会第二届委员会委员

从事儿科临床、教学及科研工作15年余。2016年美国洛杉矶希望之城国际癌症研究与治疗中心的访问学者。2017年“宋庆龄儿科医学奖”集体获得者之一。主要研究方向为儿童急性淋巴细胞白血病，儿童淋巴瘤等血液性疾病的诊断与治疗，Car-T细胞免疫治疗及造血干细胞移植。