助力“大病不出莞”,一例罕见类型白血病在春富研究院完成移植
2023-9-22
9月19日上午11点,42岁的茹先生从东莞春富血液病研究院住院部9楼移植病区走出。他神态轻松,声音洪亮,向在场的医务人员一一致谢,与前来迎接的妻子都露出了久违的笑容,“可以回家了!”
茹先生是东莞人,今年4月初,他确诊了急性髓系白血病中罕见且凶险的变异型M3型白血病,病情十分凶险。面对这种极其罕见的白血病,医疗团队多方钻研治疗方案,精心救治。在与白血病战斗了5个多月后,茹先生终于完成造血干细胞移植、成功出仓,迈出了战胜白血病十分关键的一步。
走出移植仓的茹先生(左一)状态良好,曾员英医生(右一)向茹先生和他妻子(中)讲解出院回家后的注意事项。
罕见,国内仅查到3例公开个案
今年4月,茹先生倍感身体不适,来到医院检查,“这3个月以来,我一下瘦了10多斤,身体乏力、脸色苍白。”
医院经过检查,判定茹先生血常规指标明显异常,考虑白血病可能。
茹先生和哥哥都学医,有丰富的医疗知识。经过反复对比、咨询同行,茹先生选择前往位于东城的高博春富研究院,留在东莞治疗。
副主任医师曾员英是高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院成人血液病医疗团队的医生。经过基因检查,她发现,茹先生罹患的并不是简单的急性髓细胞性白血病,而是伴有特殊基因突变——PLZF/RARa融合基因阳性,属于十分罕见的变异型M3髓系白血病。
曾员英医生介绍这例罕见变异型M3白血病患者的诊治过程
医疗团队立即启动了MDT多学科会诊,对茹先生的病历和治疗方案进行进一步研究讨论。
“这种变异型M3髓系白血病在国内仅查到3例个案报道,还没有发病率的统计;团队检索了既往的国际研究,欧洲有学者指出,M3型白血病的发病率大约为0.1人/10万人;并且,变异型M3在M3型白血病的整体构成比中仅占0.8%,实属非常罕见。”曾员英介绍,对这种变异型M3,国际、国内尚未形成权威和共识的治疗方法。
抢时间,摸索出一套独特治疗方案
变异型M3白血病为何如此棘手?
曾员英介绍,从白血病的分类来说,变异型M3白血病不仅具备了经典型M3样高危的前期出血风险,也兼具后期较高复发率的特点。
能及早通过基因确诊,这样快速的诊断速度为茹先生争取到了诊疗时间。
在整体治疗方案的设计上,医疗团队不仅要考虑尽快通过化疗等手段将肿瘤负荷降下来,而且要尽快启动造血干细胞移植,此外,还需要考虑如何降低移植后的复发概率。在李春富教授带领的MDT会诊团队的支持下,医疗团队马不停蹄地为患者制定了第一期化疗方案。
第一期化疗刚开始,茹先生就感染了重症肺炎,病情一度十分危险。医护团队立即启动重症支持,全力控制肺部感染,但与此同时,第一期化疗的效果并不理想。
医疗团队调整了化疗方向,为茹先生制定了第二期化疗和巩固化疗方案。幸运的是,化疗效果显著,在6月底,茹先生的白血病成功得到了缓解。
是时候马上启动移植了!回想起那时激动的心情,曾员英说,“和这种变异型M3白血病抢时间,我们医疗团队一刻都不敢懈怠。MDT会诊团队翻查文献、研究讨论,李春富教授还将制定的治疗方案与国外专家进行了深入探讨,才最终确定实施。”
李春富教授(右)作为MDT会诊团队的指导专家,对治疗方案提出了很多可行性建议
7月初,茹先生在家人的陪护下进入了移植仓。
研究表明,移植前肿瘤负荷越低,移植后白血病复发率就越低,患者长期预后就会更好。为了将体内残存的白血病细胞进一步“消灭”,医护团队先为茹先生进行了生物治疗联合非血缘脐血治疗,然后桥接了半相合T细胞清除造血干细胞移植。团队为患者输入了配型不完全相合的非血缘脐带血,希望通过脐带血强大的淋巴及NK细胞杀伤效应,进一步攻击清除残存的白血病细胞。
“虽然我们对技术不完全懂,但我们相信医生,积极配合治疗。”8月30日,哥哥的半相合外周血造血干细胞缓缓输入了茹先生的体内。随后的两周内,血象相关的指标一点点长起来了,最终,茹先生的造血干细胞移植宣告成功。
大病不出莞,探索创新挽救生命
“重获新生,我要感谢所有医务人员!”出仓时,茹先生说,选择留在东莞、来到春富研究院治疗是一个十分明智的决定。
移植成功只是万里长征第一步。接下来,茹先生还要每周返院随访复查,居家休养需要重视预防感染等,但他很有信心。曾员英说,如果一切顺利,茹先生半年后就可以回到工作岗位。
完成如此罕见和复杂的变异型M3白血病的造血干细胞移植,作为一名儿童血液病方向的造血干细胞移植专家,高博春富研究院院长李春富教授也充满感慨。
“患者的信任是对我们最大的肯定。如今,我们已经组建了成人血液病治疗的团队,已有20多名成年血液病患者成功完成移植,包括地贫、白血病等。”从事儿童血液病诊疗数十年,李春富丰富的经验通过MDT会诊模式为成人血液病诊疗提供建议和指导。能够发挥自己所能,参与到更多血液病患者的救治中,这也是他不断探索移植技术的动力。
立足东莞五年多来,高博春富研究院的儿童血液病和成人血液病治疗团队不断探索创新诊疗技术的同时,也在临床积累了越来越丰富的经验,完成了造血干细移植1100多例。李春富教授表示,“我希望发挥毕生所学,让东莞的血液病患者在本地就能够得到成功治疗,让他们免于外地奔波就医之苦。”
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