重型地中海贫血是一种良性血液病，造血干细胞移植（HSCT）是目前应用最广泛的地贫根治方法。

通过造血干细胞移植，可以有效的治愈重型地贫，帮助患者获得较高的生活质量。但是在移植过程中，不少家属对于移植年龄和移植方案选择依然存在困惑：

“什么时候移植最好？移植年龄越小越好吗？”

“等了3年还是没有找到全合，还要继续等待吗？”……

高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院何岳林教授就这些问题给予了详细解答。

 

什么时候做移植最合适？年龄越小越好吗？

移植的时机要考虑多方面因素，年龄只是其中一种因素。移植年龄段也并不是越小越好，最佳年龄通常是在2-8岁。

之所以选择这个2-8岁年龄段，主要有三方面的原因：

1）2岁之前是小孩子生长发育的高峰期，在这个阶段孩子的体重、身高会逐月发生明显的变化。而2岁以后，孩子会进入一个相对缓慢的生长周期，这种状态会持续到青春发育期。

所以移植尽量避开生长发育的高峰期，不要打断孩子的生长发育。此外，多数地贫患儿在2岁前的输血、排铁压力并不大，可以通过输血维持正常生活。

2）移植是一个漫长的过程，如果孩子的年龄过小，认知度和配合度不高，移植的过程中医护沟通会更困难，家长也会更辛苦。一般孩子在3-4岁以后，沟通能力和认知能力会有一个大的提升，在移植过程中的配合度和依从性相对更高，这时候做移植可以有效减少家属的护理负担。

3）控制移植年龄，重型地贫患者随着年龄增加，输血和排铁压力会相应增加，如果排铁做的不好会导致铁沉积，对器官功能造成严重损伤，影响移植的成功率和长期生活质量。同时，输血过多也会产生HLA抗体，影响移植成功率。

因此，2岁-8岁之间，身体状态调整好，是比较合适移植的年龄段。注意，年龄超过这个阶段也可以做移植，目前对移植的年龄上限还没有定论，只要身体状态调整好即可。

 

如果没有找到全合供者，应该继续等待吗？

目前的移植方案主要包括:

HLA全相合（亲缘和非亲缘、同胞新鲜脐带血）、HLA半相合（HLA亲缘半相合、互补性移植-HLA亲缘半相合+无关脐血、TDH新方案-异基因造血干细胞移植T细胞去除术）。

通常，如果有同胞全相合供者，我们可以选同胞供者；如果没有同胞全相合供者，我们可以找配型相合的无关供者；如果没有配型完全相合的供者，我们可以做半相合移植（互补性移植），个别点位不合但接近相合，也是可以进行移植的。

为什么不建议等待？我们从以下几个方面分析:

1）移植方案因人而异，移植状态的影响非常重要。在何岳林教授负责的III期临床项目中，一群长期规律输血、排铁的孩子同期进行移植，由于身体状态调整较好，虽然选择了不同的移植方案，但全部都成功移植。

2）每个人有独特的HLA基因组合，相当于每个人的基因身份证，部分患者较为少见的基因点位，也决定了很难找到完全相合的供者。在实际配型的过程中，如果可以幸运地匹配到全相合供者当然很好，但是如果一年之内在中华骨髓库中都找不到无关全相合供者，与其一直等待，不如选择半相合移植。

之所以许多家属希望做全相合移植，是因为家属认为全相合的成功率更高，费用更低，术后排异和并发症相对较少。

但是随着移植技术更加成熟，移植方案也在不断优化，在半相合移植方案基础上，李春富教授团队持续独创性改良造血干细胞移植技术，推出TDH新方案-异基因造血干细胞移植T细胞去除术，取得了巨大的发展和进步。

目前高博春富研究院已成功开展200多例TDH新方案移植，成功率99.5%，应用于地贫、急性淋巴细胞白血病、免疫性疾病等多个病种，优势明显：

·植入快，患者在院时间短，出院用药少、随访时间显著缩短

·移植期间血液制品使用少

·移植后并发症（GVHD、VOD、TMA）少，口腔及消化系统损伤少

·恶性病复发率低，目前无复发病例

因此，如果孩子处于最佳移植年龄段，身体状态适合移植，建议家属不用执着等待全相合。

温馨提示：由于患者个体存在差异，血液病患者请在科学认知的基础上与主管医生保持沟通，由主管医生评估并给予诊疗建议。

 

专家介绍

何岳林

高博医学（血液病）广东研究中心

南方春富（儿童）血液病研究院

南方春富（儿童〉血液研究院副院长

中国保健协会脐带血应用委员会常委

广东省地中海贫血协会专业委员会常委

广东省保健协会脐带血应用委员会常委

广东省免疫过敏学组委员

第十届儿科宋庆龄医学奖《异基因造血千细胞移植治疗重型地中海芡血临床研究》主要获奖人

从事儿童造血干细胞移植及儿童白血病、肿瘤及儿童免疫性疾病及儿童危重症治疗30多年，擅长各种类型异基因造血千细胞移植治疗儿童血液肿瘤及先天免疫缺陷等疾病。已完成各类造血干细胞移植超1000例。